Ionis、阿斯利康在 ATTR-CM 試驗中受挫，競爭對手有望受益

Ionis Pharmaceuticals Inc. (NASDAQ:IONS) 的合作夥伴 AstraZeneca Plc (NYSE:AZN) 週四表示，他們針對轉甲狀腺素類澱粉心肌病變 (ATTR-CM) 的 eplontersen 第三期 CARDIO-TTRansform 研究未能達到其主要療效終點。

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在接受當前標準治療的患者中，包括大多數接受轉甲狀腺素穩定劑治療的患者，與安慰劑相比，在第 140 週時添加 eplontersen 並未顯著降低心血管死亡率和復發性心血管臨床事件的綜合風險。

基線時，兩組治療組的參與者中有 57% 正在接受穩定劑治療，而在研究期間，每組又有 24% 的參與者開始使用穩定劑。

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分析師稱現有 ATTR-CM 療法從試驗失敗中受益

William Blair 週四寫道：「鑑於 HELIOS-B 試驗中報告的 Amvuttra 的穩定劑和沉默劑聯合使用的益處有充分記載，這次失利對我們來說是出乎意料的。」

CARDIO-TTRansform 的失敗使 ATTR-CM 市場少了一個競爭者，並被視為對現有療法有利，包括 Alnylam Pharmaceuticals Inc. (NASDAQ:ALNY) 的 Amvuttra (vutrisiran)（沉默劑，與 eplontersen 具有相同的機制）、BridgeBio Pharma Inc. (NASDAQ:BBIO) 的 Attruby（第二代穩定劑）和 Pfizer Inc. (NYSE:PFE) 的 tafamidis（第一代穩定劑）。

試驗結果強化單藥治療方法

這些結果也加強了一種觀點，即將 eplontersen 等沉默劑與穩定劑結合使用並不能改善結果，這支持了單藥治療的使用，並有利於 Amvuttra、Attruby 和 Intellia Therapeutics Inc. (NASDAQ:NTLA) 的 nexiguran ziclumeran (nex-z) 等第二代治療方法。

分析師 Myles R. Minter 表示，醫生們的討論已經表明，像 Attruby 和 Amvuttra 這樣的第二代療法與第一代 tafamidis 有所區別。

CARDIO-TTRansform 的結果進一步表明，使用這些較新選擇中的單一療法足以治療 ATTR-CM 患者。

根據 Benzinga Pro 的數據，在週五發布時，Ionis Pharmaceuticals 的股價下跌了 8.96%，報 58.51 美元。

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